เซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลัง

การรักษาด้วยยาสำหรับเส้นโลหิตตีบด้านข้างแสดงให้เห็นว่าผู้คนสามารถทนยาเสพติดทดลองและในผลการสำรวจยาเสพติดการทดลองถูกเชื่อมโยงกับความก้าวหน้าช้าลงในคนที่มีรูปแบบทางพันธุกรรมโรคเกี่ยวกับระบบประสาทที่ก้าวหน้าซึ่งส่งผลต่อเซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลัง คนที่เป็นโรค ALS สูญเสียความสามารถในการเริ่มต้นและควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อ

ซึ่งมักนำไปสู่การเป็นอัมพาตและการเสียชีวิตทั้งหมด ช่วงชีวิตเฉลี่ยหลังการวินิจฉัยคือสองถึงห้าปี ประมาณ 10 เปอร์เซ็นต์ของกรณี ALS ทั้งหมดเป็นพันธุกรรมและประมาณหนึ่งในห้านั้นเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน SOD1 โปรตีนกลายพันธุ์นั้นเป็นพิษและนำไปสู่ ​​ALS โดยทำลายเซลล์ประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหวการวิจัยของเรามีวัตถุประสงค์เพื่อลดการผลิตโปรตีนนั้น องค์ประกอบของการศึกษานี้เกี่ยวข้องกับ 50 คนที่มี ALS ที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของ SOD1 ผู้เข้าร่วมได้รับปริมาณ 5, 20, 40, 60 หรือ 100 มิลลิกรัม (มก.) ของยาที่ใช้ในการทดลองหรือยาหลอกผ่านการเจาะเอวหรือแตะกระดูกสันหลังมากกว่า 3 เดือน นักวิจัยตรวจสอบความปลอดภัยปริมาณและประสิทธิภาพการสำรวจของยาเสพติดการทดลอง